Welk medicijn is het duurste ter wereld?

Zolgensma: het duurste medicijn ter wereld nu in het basispakket

Vanaf 1 november 2023 wordt Zolgensma, ‘s werelds duurste medicijn, opgenomen in het Nederlandse basispakket. Deze baanbrekende gentherapie biedt levensreddende hoop voor kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA).

SMA is een zeldzame, progressieve spierziekte die wordt veroorzaakt door een genetische afwijking. De ziekte tast de motorneuronen aan, die signalen van de hersenen naar de spieren sturen. Hierdoor worden de spieren steeds zwakker, wat leidt tot ernstige mobiliteitsbeperkingen en ademhalingsproblemen.

Tot voor kort was er geen effectieve behandeling voor SMA. De meeste kinderen overleden voor hun tweede verjaardag. Zolgensma verandert dat echter drastisch. Deze gentherapie corrigeert het defecte gen dat SMA veroorzaakt, waardoor de voortgang van de ziekte wordt gestopt of zelfs wordt teruggedraaid.

De kosten van Zolgensma zijn echter astronomisch. Een enkele behandeling kost 1,9 miljoen euro, waardoor het het duurste medicijn ter wereld is. Dit maakte het voorheen onbetaalbaar voor de meeste families.

De opname van Zolgensma in het basispakket is een enorme doorbraak. Het betekent dat alle Nederlandse kinderen met SMA nu toegang hebben tot deze levensreddende behandeling, ongeacht hun financiële situatie.

De opname in het basispakket is het resultaat van jarenlange inspanningen van patiëntengroepen, artsen en beleidsmakers. Het is een testament van de Nederlandse inzet om de best mogelijke zorg te bieden aan alle burgers.

Zolgensma biedt hoop voor kinderen met SMA en hun families. Het is een herinnering aan de kracht van medisch onderzoek en aan de noodzaak om universele toegang tot medische zorg te garanderen.